Profesorius V. Šikšnys: nuožmių ligų išgydymas – tik laiko klausimas

Pasaulio akademinę areną sudrebinęs mokslininkas kartu su komanda atrado metodą itin tiksliai redaguoti žmogaus DNR kodą. Įrankį jie rado atsitiktinai – jogurto indelyje. Jame naudojamos bakterijos jogurtui surauginti slepia galimą atsaką nuožmiausių genetinių ligų gydymui, dabar teigia žymiausi CRISPR-Cas9 technologijos tyrėjai, kurios autoriams, manoma, ateityje gali būti suteikta ir Nobelio premija.

Jogurte gausu bakterijų virusų, kurie puola pačias bakterijas. Joms susidūrimas su virusais yra gyvybės ir mirties klausimas, tačiau šios su virusais kovoja nuolat. VU profesoriaus V. Šikšnio komanda pastebėjo, kad bakterijos yra įgijusios apsauginę sistemą, kuri padeda jogurto bakterijoms gintis nuo virusų.

Revoliucija gyvybės mokslų srityje

Pradėjus tyrinėti vieną iš 4 žinomų apsaugos sistemų, VU tyrėjai nustatė, kad apsaugą suteikia baltymas „Cas9”, sudarytas iš dviejų komponentų – baltymo ir dviejų nedidelių RNR molekulių. Viena šių molekulių veikia kaip vedlys, nukreipiantis „Cas9” baltymą į reikiamą taikinį DNR sekoje ir galintis jį „surišti” bei perkirpti. Jeigu DNR molekulėje taikinio „adresas” pakeičiamas, virusas nukeliauja į kitą vietą.

Dabar jau vieno žymiausių CRISPR-Cas9 sistemos tyrėjų pasaulyje V. Šikšnio komandai supratus, kaip veikia šis virusas, paaiškėjo, jog tai – universalus metodas, galintis veikti kaip DNR „žirklės”, galinčios tiksliai iškirpti norimą DNR molekulės dalį. Tai, anot mokslininko, reiškia revoliuciją gyvybės mokslų srityje. Už šį atradimą prof. V. Šikšniui jau įteikta prestižine laikoma Harvardo universiteto „Warren Alpert” premija.

„Vis dėlto taisyti klaidas DNR molekulėje nėra taip paprasta, kaip taisyti klaidas kompiuteriu. Nutrūkus DNR molekulei nutrūksta ir visa informacijos grandinė, kontroliuojanti visus ląstelės gyvybinius procesus. Be to, klaida gali būti įsivėlusi vienoje iš milijardų „raidžių”, tad mums tenka itin sudėtinga užduotis – rasti įrankį ir ištaisyti šias sunkiai aptinkamas klaidas”, - parodoje „Studijos 2017” moksleiviams pasakojo prof. V. Šikšnys.

AIDS išgydymas – laiko klausimas

Net ir nedideli pasikeitimai DNR molekulėje gali lemti genetinius susirgimus. Tačiau naujasis įrankis taip pat leidžia įstatyti papildomus DNR fragmentus ir genus, kurie suteiks visiškai naujas savybes ląstelei ir visiems gyviems organizmams. Pavyzdžiui, pakitus hemoglobino genomui, žmogus gali susirgti pjautuvine anemija, kuomet raudonosios kraujo ląstelės – eritrocitai – pakeičia savo formą. Dabar mokslininkai moka perskaityti šį DNR kodą ir galimas mutacijas surasti, o ateityje – ir jas išgydyti.

Vis dėlto taisyti klaidas DNR molekulėje nėra taip paprasta, kaip taisyti klaidas kompiuteriu. Nutrūkus DNR molekulei nutrūksta ir visa informacijos grandinė, kontroliuojanti visus ląstelės gyvybinius procesus.

„ŽIV atveju žmogaus ląstelėse reiktų „išpjauti” genus, koduojančius receptorius, prie kurių limpa ŽIV virusas. Ir nors kelias nuo metodo atradimo iki praktinio pritaikymo medicinos srityje yra išties ilgas, manau, jog AIDS išgydymas ateityje yra realus”, - optimistiškai nusiteikęs VU mokslininkas.

Egzistuoja ir daugiau praktinių CRISPR-Cas9 technologijos panaudojimo galimybių. Anot prof. V. Šikšnio, viena jų – žmonių ir gyvūnų organų transplantacija: „Jau dabar aišku, kad kiaulės organai yra panašūs į žmogaus, tačiau jų ląstelėse yra antigenų, sukeliančių imuninį atsaką žmogaus organizme. Panaudojus CRISPR-Cas9 technologiją mes galime genus, sukeliančius šią imuninę reakciją, „iškirpti” bei tokiu būdu pritaikyti norimus organus tinkamus transplantacijai į žmogaus organizmą. Tai, be abejonės, galėtų išgelbėti gausybę gyvybių.”