- Simonas Jesmanas
- Teksto dydis:
- Spausdinti
Naujas mokslininkų sukurtas su adenovirusais susijęs virusas (adeno-associated virus, AAV) gali tapti nauju genų terapijos būdu atstatyti regą sergantiems makulos degeneracija ar pigmentiniu retinitu.
Diagrama rodo su adenovirusu susijusį virusą (adeno-associated virus, AAV). Prof. Schaffer su komanda pakeitė 10 aminorūgščių viename iš kapsidės baltymų (oranžinė spalva), tikėdamiesi prasibrauti pro tinklainės ląsteles ir pasiekti fotoreceptorius. (University of California, Berkeley).
Kelios mokslininkų grupes per pastaruosius šešerius metus sėkmingai gydė retomis paveldimomis akių ligomis sergančius asmenis, suleisdami tinkamais genais pripildytus virusus į tinklainę, turinčią pažeistus genus. Nepaisant invazinės procedūros, virusai nesugebėdavo pasiekti visų pažeistų tinklainės ląstelių, kurioms buvo reikalingi tinkami genai.
„Adata atliekama sukurto viruso injekcija į tinklainę yra rizikinga chirurginė procedūra,“ – aiškina profesorius David Schaffer, dirbantis Kalifornijos universitete Berklyje (University of California, Berkeley) ir pagrindinis tyrimo, publikuoto žurnale Science Translational Medicine, autorius. „Nepaisant to, gydytojai neturi kitos išeities, nes jokie genų pernašos virusai negali nukeliauti iki pat akies dugno ir pasiekti fotoreceptorius – šviesai jautrias ląsteles, kurioms reikalingas gydomasis genas.“
Prof. Schaffer pagamino apie 100 milijonų AAV variantų, iš kurių kiekvienas turėjo skirtingus kapsidės (išorinio viruso sluoksnio) baltymus. Mokslininkas kartu su kolegomis atskyrė 5 variantus, sugebėjusius prasibrauti pro tinklainę pelės modelyje.
Tuomet tyrėjai genų transportui panaudojo veiksmingiausią iš jų, pavadintą 7m8. Naudojant šį AAV variantą jiems pavyko išgydyti du įgimto aklumo tipus, kurių mechanizmai sumodeliuoti pelėse: su X chromosoma susijusią retinošizę (tinklainės atsisluoksniavimą), kuri pasireiškia tik berniukams ir pažeidžia jų tinklaines taip, jog šios tampa panašios į Šveicarišką sūrį, ir Lėberio įgimtą amaurozę. Abejais atvejais į stiklakūnį įleistas virusas transportavo reikiamus genus į visas tinklainės dalis ir atstatė tinklainės ląsteles į beveik normalią būklę.
Norėdami išgauti gydymui tinkamiausią AAV, mokslininkai sukūrė virš 100 milijonų AAV (kairėje) ir suleido juos į gelį panašų akies centrą. Tie virusai, kurie sugebėjo nukeliauti per visus tinklainės sluoksnius (dešinėje) naudojami reikalingų genų transportui į pažeistą geną turinčias ląsteles – šviesai jautrius fotoreceptorius ir tinklainės pigmentinį epitelį (retinal pigment epithelium, RPE). (University of California, Berkeley).
„Remdamiesi keturiolikos metų tyrimais, sukūrėme virusą, kuris saugiu ir neinvaziniu būdu suleistas į stiklakūnį gali nugabenti genus į sunkiai pasiekiamą jautrių ląstelių populiaciją tinklainėje. Tai penkiolikos minučių procedūra, po kurios namo galima vykti tą pačią dieną.“
Naujasis virusas kovodamas su dviem žmonių degeneracinėmis akių ligomis graužikų modeliuose veikia žymiai efektyviau nei dabartiniai terapijos būdai bei gali pasiekti fotoreceptorius beždžionių akyse.
„Komanda šiuo metu bendradarbiaudama su gydytojais ieško pacientų, kuriems šis genų transporto metodas galimai atstatytų regėjimą. Atlikusi tolesnius ikiklinikinius darbus, komanda tikisi pradėti klinikinius tyrimus,“ – sako Prof. Schaffer.
NAUJAUSI KOMENTARAI
SUSIJĘ STRAIPSNIAI
-
Kodėl retas lietuvis pasinaudoja teise ištrinti duomenis apie save iš interneto?10
Internetas apie kiekvieną iš mūsų žino daug ir kone amžiams. Tačiau lietuviai teise ištrinti duomenis apie save iš interneto naudojasi bene rečiausiai Europoje. Tai atskleidžia naujausia asmeninių duomenų nutekėjimą stebinčios...
-
Įspėjamieji pranešimai telefone: kodėl gauna ne visi?9
Ne visi gyventojai gauna įspėjamuosius pranešimus. Net ir tada, kai jiems tai gali būti gyvybiškai svarbu – pavyzdžiui, kad netoliese dega daugiabutis, artėja orų stichija ar kokia nelaimė Astravo atominėje elektrinėje. Apie tai, k...
-
Astronomai atrado didžiausią juodąją skylę Paukščių take
Antradienį paskelbtame moksliniame darbe nurodoma, kad astronomai nustatė didžiausią ligi šiol atrastą juodąją skylę Paukščių take, kurios masė ura 33 kartų didesnė nei Saulės. ...
-
Išvyskite: kaip atrodė Saulės užtemimas iš kosmoso
Pirmadienį įvyko retas ir visiškas Saulės užtemimas, kuris praslinko per Šiaurės Ameriką. Mokslininkai sako, kad dėl šio užtemimo galės surinkti neįkainojamų duomenų apie daugelį dalykų – nuo saulės atmosferos iki keis...
-
Rusija jau antrą dieną iš eilės atšaukė raketos paleidimą15
Trečiadienį, jau antrą dieną iš eilės, Rusija paskutinę minutę atšaukė raketos paleidimą. Tai dar viena šalies kosmoso programos nesėkmė. ...
-
Būdamas 96-erių mirė Nobelio premijos laureatas britų fizikas P. Higgsas
Būdamas 96-erių mirė britų fizikas Peteris Higgsas (Piteris Higsas), laimėjęs Nobelio premiją už „dieviškosios dalelės“ – Higso bozono, paaiškinančios masės egzistavimą – atradimą, antradienį pranešė ...
-
Medikus keičia dirbtinis intelektas: užstrigus kamerai – gyvybę kainuojančios klaidos?2
Rastas receptas, kaip užpildyti trūkstamas medikų darbo vietas. Taivane žmonių gyvybes gelbėja bei sveikata rūpinasi robotai ir dirbtinis intelektas. Tačiau tokia technika kol kas visiškai pasitikėti negalima. Ji jau padarė gyvybę kainuojan...
-
„Tesla“ planuoja rugpjūtį pristatyti robotaksi1
Elonas Muskas (Ilonas Maskas) pranešė, kad jo kontroliuojama elektromobilių gamintoja „Tesla“ šią vasarą pristatys robotaksi, o ši žinia pasirodė tuo metu, kai savavaldžių transporto priemonių diegimas dėl saugumo pro...
-
Iš orbitinės stoties į Žemę sugrįžo amerikietė, baltarusė ir rusas6
Iš Tarptautinės kosminės stoties (TKS) į Žemę sugrįžo amerikiečių astronautė Loral O'Hara, baltarusė Marina Vasilevskaja ir rusų kosmonautas Olegas Novickis. Juos parskraidinusi „Sojuz“ kapsulė nusileido Kazachstano stepėje...
-
Kova su piratavimu Lietuvoje: ar pasiteisino įvestos baudos?4
Norintiems piratauti Lietuvoje tampa vis sunkiau. Lietuvos radijo ir televizijos komisija (LRTK) sako, kad pernai įvestos baudos pažeidėjus pamažu atbaido. ...